Un nuevo medicamento oral, enlicitida, ha logrado resultados excepcionales en la reducción del colesterol LDL —conocido como “colesterol malo”— en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH), un trastorno hereditario que afecta a 1 de cada 250 personas y que eleva de forma significativa el riesgo de enfermedad cardiovascular prematura.

La HeFH altera la capacidad del organismo para procesar correctamente el colesterol, provocando niveles elevados de LDL desde el nacimiento y aumentando el riesgo de infarto o ictus debido a la formación de placas en las arterias.

El nuevo fármaco pertenece a la generación de inhibidores de la PCSK9, una vía terapéutica diseñada para aumentar la cantidad de receptores hepáticos que eliminan el LDL del torrente sanguíneo. Aunque ya existen tratamientos inyectables con esta tecnología, enlicitida destaca por su formato en pastilla diaria, lo que podría facilitar la adherencia del paciente.

El estudio, publicado en JAMA, se realizó durante 52 semanas, con 303 participantes de 17 países que ya estaban bajo tratamiento con estatinas u otros hipolipemiantes. Los resultados fueron contundentes:

• –58,2% de LDL en 24 semanas

• –55,3% al año
  Mientras que el grupo placebo no mostró mejoras y, de hecho, registró un aumento del 8,7%.

También se observaron descensos significativos en otros marcadores de riesgo cardiovascular, como la apolipoproteína B (–48,2%) y la lipoproteína(a) (–24,7%).

Desde Merck, compañía desarrolladora del fármaco, anunciaron que solicitarán la aprobación de la FDA a comienzos del próximo año. Los ensayos en curso evaluarán si la fuerte reducción de colesterol LDL lograda con enlicitida se traduce en una disminución real de eventos cardiovasculares y si podría beneficiar a otros pacientes de alto riesgo más allá de la HeFH.